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        CHMP推薦批準BioMarin公司Palynziq(pegvaliase)注射液用于16歲及以上苯丙酮尿癥患者

        放大字體  縮小字體 發布日期:2019-03-05 10:45  瀏覽次數:0
        摘 要:  PKU是一種罕見的遺傳病,在出生時就表現出來,對大腦產生多種累積毒性作用,其特征是不能分解苯丙氨酸(Phe),這是一種存在
          PKU是一種罕見的遺傳病,在出生時就表現出來,對大腦產生多種累積毒性作用,其特征是不能分解苯丙氨酸(Phe),這是一種存在于各種蛋白質中的氨基酸。

        近日,BioMarin公司(http://www.7792954.com/company/)宣布,歐洲藥品(http://www.7792954.com/)管理局(EMA)人用醫藥(http://www.7792954.com/)產品(http://www.7792954.com/invest/)委員會(CHMP)已發布積極審查意見,推薦批準Palynziq(pegvaliase)注射液,用于盡管接受先前可用的治療方案但仍無法充分控制血液苯丙氨酸(Phe)水平(血液Phe水平>600微摩爾/升)的16歲及以上苯丙酮尿癥(PKU)患者,降低其血液Phe水平 。

        此外,CHMP指出,在III期研究和擴展研究中收集的數據表明,患者注意力不集中和情緒癥狀有所改善。現在,CHMP的意見將遞交至歐盟委員會(EC)審查,并將在2019年第二季度作出審查決定。

        關于Palynziq

          Palynziq是一種聚乙二醇化重組苯丙氨酸解氨酶(PAL),在美國已于2018年5月獲得DA批準,成為首個獲批通過幫助機體分解Phe來靶向PKU根本病因的酶替代療法,該藥也是BioMarin公司針對PKU開發并獲批的第二款藥物(http://www.7792954.com/)
         
          CHMP的積極意見,是基于Palynziq臨床開發項目數據的總體評價,包括一項關鍵性III期臨床研究PRISM-2。該研究是一項8周、雙盲、安慰劑對照、隨機停藥研究(RDT),共入組86例患者,這些患者隨機接受Palynziq(每日20mg或每日40mg)或安慰劑(每日20mg或每日40mg)。

        結果顯示,Palynziq 20mg劑量組和40mg劑量組患者分別維持了平均血液Phe水平在553.0μmol/L和566.3μmol/L,這2組患者的基線RDT平均血液Phe水平分別為596.8μmol/L和410.9μmol/L。而安慰劑20mg劑量組和40mg劑量組患者平均血液Phe水平升高至1509.0μmol/L和1164.0μmol/L,這2組患者的基線RDT平均血液Phe水平分別為563.9μmol/L和508.2μmol/L。
         
          CHMP還考慮了來自正在進行的開放標簽擴展研究的第36個月數據,在該研究中,接受Palynziq治療的患者顯示出持久的維持血液Phe水平,并且血液Phe閾值達到正常生理值(≤120μmol/L)、美國推薦閾值(≤360μmol/L)、歐盟推薦閾值(≤600μmol/l)的患者比例增加。在第36個月時,58%的患者達到Phe水平≤120μmol/L、66%達到小于等于360μmol/L、72%達到≤600μmol/L。治療36個月后,與基線相比,患者從完整食物中蛋白質攝入量的中位數增加了25克。

        此外,CHMP注意到,在III期研究和擴展研究中收集的數據表明,根據研究者評定的注意缺陷多動障礙評定量表(ADHD-RS IV)注意力不集中分量表以及專門針對PKU進行改良的情緒狀態量表(PKU-POMS)結果,患者注意力不集中和情緒癥狀表現出改善。
         
         
         
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